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矮小癥治療需遵循早發現、早診斷、早干預原則。特別是生長激素缺乏性矮小癥，早期治療身高可以達到較好的預期效果。如果治療不及時，患者可能終身身材矮小。

一般治療

原發病治療

因顱腦外傷、放療、腫瘤等引起的繼發性生長激素缺乏癥，除了進行生長激素補充等藥物治療外，還要對原發病進行治療。一些因精神心理、腎小管酸中毒等引起的矮小癥，在對癥消除病因后，身高增長可慢慢恢復。

心理輔導

大多數患者因身材矮小，容易受到同齡人嘲笑，孩子可能會產生自卑、不愿接觸人群、社會等消極心態，長時間會引發抑郁癥等心理疾病，不利于疾病的恢復。

藥物治療

重組人生長激素

• 生長激素缺乏性矮小癥首選藥，可有效提高患者的生長速率，改善成年身高。

• 一般第一年療效最顯著，身高增長可達10厘米/年，以后生長速度慢慢下降。

• 至少治療1年以上，可持續用藥至身高滿意或骨骺閉合。

生長激素釋放素

適用于下丘腦生長激素缺乏癥。可以促進生長速率，療效同重組人生長激素類似。

胰島素樣生長因子-1

近幾年開始用于治療生長激素不敏感綜合征，常見不良反應為低血糖。

同化激素

主要有苯丙酸諾龍、司坦唑醇。常同生長激素合用，以治療Turner綜合征。人工合成的同化激素可促進蛋白質合成，促使患者生長，同時雄激素作用較小，可減輕骨骺閉合等不良反應。一些患者使用后第一年可長高10cm左右，慢慢生長緩慢。

性激素

主要為睪酮、雌激素。適用于伴有性腺軸功能障礙的生長激素缺乏癥患者，并要求骨齡達到12歲。

手術治療

要注意因腫瘤等引起的繼發性生長激素缺乏癥，除了進行生長激素等內分泌治療外，還要對癥進行手術治療，如垂體瘤要進行選擇性經蝶或經顱垂體腺瘤摘除術等。

中醫治療

一些中醫治療方法或藥物可緩解癥狀，包括中醫中藥、理療、訓練等等。